1. Angelini Pharma
  2. Știri & publicații
  3. Știri
  4. ONTOZRY® (cenobamat) primește aprobarea Comisiei Europene pentru tratamentul adulților cu crize convulsive cu debut focal rezistente la tratament

ONTOZRY® (cenobamat) primește aprobarea Comisiei Europene pentru tratamentul adulților cu crize convulsive cu debut focal rezistente la tratament

Header Stire Ontozry Aprobare

Cenobamat oferă o nouă speranță în aducerea pacienților cu epilepsie cu un pas mai aproape de eliberarea de crize

Angelini Pharma, o companie farmaceutică internațională parte din grupul privat italian Angelini, care a achiziționat recent compania bio-farmaceutică Arvelle Therapeutics, a anunțat astăzi acordarea de către Comisia Europeană (CE) a autorizației de punere pe piață pentru ONTOZRY®, pentru tratamentul adăugat în cazul crizelor convulsive cu debut focal, cu sau fără generalizare secundară, la pacienții adulți cu epilepsie care nu a fost controlată adecvat având un istoric de tratament cu cel puțin 2 medicamente antiepileptice.

Autorizația de punere pe piață a CE este valabilă în toate Statele Membre ale Uniunii Europene plus Islanda, Norvegia și Liechtenstein.

“ONTOZRY® va fi o nouă opțiune de tratament binevenită în Europa pentru adulții care nu au reușit să controleze crizele convulsive cu debut focal cu tratamentele disponibile. Epilepsia rezistentă la tratament are un efect devastator asupra pacienților și familiilor acestora și suntem mândri să contribuim la rezolvarea acestei provocări urgente de sănătate”, a declarat Pierluigi Antonelli, CEO Angelini Pharma „Angelini Pharma așteaptă cu nerăbdare să aducă ONTOZRY® pacienților din întreaga Europă, și va continua să răspundă nevoilor pacienților cu tulburări ale sistemului nervos central prin portofoliul de produse inovatoare și relevante.”

“Această aprobare marchează un progres în tratamentul crizelor convulsive cu debut focal la adulții cu epilepsie. Este foarte important ca pacienții să aibă o nouă opțiune de tratament, deoarece majoritatea continuă să aibă crize care pot avea efecte devastatoare asupra vieții lor”, a declarat Agnese Cattaneo, Chief Medical Officer Angelini Pharma „Estimăm că există șase milioane de persoane cu epilepsie1 în Europa și aproximativ 40% dintre pacienții adulți cu epilepsie focală au un control inadecvat al crizelor după tratamentul cu două medicamente anticonvulsivante (MAC).2 Aprobarea CE a cenobamat oferă pacienților speranțe pentru o viață mai bună”.

 „Medicamentele anticonvulsive dezvoltate în ultimele trei decenii au îmbunătățit capacitatea de a adapta alegerea tratamentului la nevoile individuale, dar au avut un impact redus asupra controlului crizelor convulsive la persoanele cu epilepsie refractară”, a comentat Emilio Perucca, Profesor de Farmacologie Clinica, Universitatea din Pavia, și fost Președinte al Ligii Internaționale împotriva Epilepsiei „ Cenobamat diferă de aceste medicamente, deoarece utilizarea sa duce la rate de absență a crizelor fără precedent pentru acești pacienți. Acest lucru este important deoarece numai eliberarea de crize poate permite revenirea la o viață normală și pe deplin productivă”.

Aprobarea CE se bazează pe trei studii cheie care au implicat peste 1 900 de pacienți. Studiul pivot (studiul 017) publicat în The Lancet Neurology3 este un studiu multicentric, dublu-orb, randomizat, controlat placebo, care a demonstrat că cenobamatul în doze de 100 mg, 200 mg şi 400 mg/zi a îmbunătățit semnificativ controlul crizelor, comparativ cu placebo, pentru pacienții adulți cu crize convulsive cu debut focal care iau 1-3 medicamente antiepileptice (MAE).

Cenobamat a demonstrat rate de răspuns semnificativ mai mari (procentul de pacienți care au atins o reducere ≥ 50% a crizelor) pentru toate dozele în timpul fazei de întreținere de 12 săptămâni, comparativ cu placebo. Ratele de răspuns au fost de 40% (p=0, 036), 56% (p<0,001) și 64% (p<0,001), pentru grupurile de 100 mg, 200 mg şi, respectiv, 400 mg, comparativ cu 25% pentru grupul placebo. În plus, 4% (nu este semnificativ), 11% (p=0,002) şi 21% (p<0,001) din pacienții tratați cu cenobamat de 100mg, 200mg si respectiv 400mg au raportat zero crize epileptice focale (100% eliberare de crize) comparativ cu doar 1% din pacienții din grupul placebo3.

Impactul epilepsiei la nivel global este mare 4,5. Un diagnostic Diagnosticul de epilepsie conferă dizabilitate semnificativă individului, incluzând aspecte fizice, psihologice și sociale care au un impact negativ asupra stimei de sine, mediului familial, asupra relațiilor, timpului liber și vieții profesionale.4,6

În plus, persoanele cu epilepsie ale căror crize sunt slab controlate au rate mai mari de morbiditate și mortalitate și se confruntă adesea cu alte afecțiuni asociate, stigmatizare socială și o calitate scăzută a vieții.7,8

Cenobamat, descoperit de SK Biopharmaceuticals și SK life science, a fost aprobat de Food Drug Administration (FDA) pentru tratamentul crizelor convulsive parțiale (focale) la adulți în 2019 și este disponibil în SUA sub denumirea de XCOPRI® (comprimate de cenobamat).

„Aprobarea de către Comisia Europeană reprezintă o altă etapă importantă în eforturile noastre de a facilita accesul pacienților la cenobamat și de a-i sprijini cu o nouă opțiune de tratament atât de necesară”, a declarat Jeong Woo Cho, Medic, Președinte și CEO al SK Biopharmaceuticals și SK life science „În calitate de companie farmaceutică globală complet integrată, ne-am angajat să descoperim, să dezvoltăm și să oferim oamenilor din întreaga lume noi opțiuni de tratament pentru epilepsie și alte tulburări ale sistemului nervos central”.

 

Pentru mai multe informații, vă rugăm să contactați:

Doinita Constantinescu

Romania HR Head Angelini Pharmaceuticals România

Email: doinita.constantinescu@angelinipharma.com

 

Despre Angelini Pharma

Angelini Pharma este o companie farmaceutică internațională, parte a grupului privat italian Angelini. Angelini Pharma depune eforturi susținute să ajute pacienții din domeniile terapeutice precum Sănătatea mintală (inclusiv Durerea), Bolile rare și Îngrijirea sănătății consumatorilor. De-a lungul ultimilor 50 de ani, Angelini Pharma a câștigat recunoașterea internațională în domeniul sănătății mintale, pentru eforturile sale substanțiale de îmbunătățire a managementului pacienților cu tulburări de sănătate mintală datorită moleculelor importante, dezvoltate intern (cum ar fi trazodona) și angajamentului său de a lupta împotriva stigmatului sănătății mintale. Angelini Pharma operează direct în 25 de țări cu aproape 3.000 de angajați și își comercializează produsele în mai mult de 50 de țări prin alianțe strategice cu grupuri farmaceutice internaționale de top. Pentru informații suplimentare vizitați www.angelinipharma.com.

 

Despre Angelini Pharmaceuticals România

Angelini Pharmaceuticals România, parte a grupului internațional Angelini Pharma, își desfășoară local activitatea sub această denumire începând cu anul 2011. Portofoliul Angelini este compus din produse inovative -Rx si OTC- și suplimente alimentare, dedicate patologiei sistemului nervos central, patologiei respiratorii, patologiei oncologice și terapiei durerii.

Angajamentul Angelini în ceea ce priveste sănătatea mintală se desfășoară prin campanii educaționale, dezvoltarea de inițiative anti-stigma la adresa afecțiunilor mintale și promovarea alternativelor terapeutice inovatoare care îmbunătățesc semnificativ viaţa pacienţilor cu depresie, schizofrenie, epilepsie. Angelini Pharmaceuticals România este membru al Asociaţiei Române a Producătorilor Internaţionali de Medicamente (ARPIM), precum și a Asociației Române a Producătorilor de medicamente fără prescripție, suplimente alimentare și dispozitive medicale (RASCI).

 

Despre Cenobamate

Cenobamat a fost descoperit de SK Bioharmaceuticals şi de SK Life Science şi este un nou medicament anticonvulsiv (MAC) aprobat de FDA pentru tratamentul crizelor convulsive parțiale la adulți (cunoscute și sub numele de convulsii cu debut focal). Cenobamat a fost aprobat în SUA, unde este disponibil sub denumirea comercială XCOPRI®.

Cenobamat este o moleculă mică inovatoare care furnizeaza un mecanism complementar unic de acțiune duală care vizează tratamentul crizelor. 10,11,12 Cenobamatul este singurul medicament anticonvulsiv care, in concentrații relevante din punct de vedere clinic, acționează atât ca un modulator alosteric pozitiv al receptorilor GABAA într-un loc de legare non-benzodiazepină, cât şi blochează preferențial curentul de sodiu persistent. 11,12 Mecanismul unic dual de acțiune al cenobamatului sugerează că are atât potențialul de a preveni inițierea crizelor cât și de a limita răspândirea acestora. 13,14,15,16,17

Datele pe termen lung privind cenobamatul sunt studiate în extensiile deschise ale studiilor de control dublu- orb placebo, precum și în studiul deschis privind siguranța la adulții cu convulsii necontrolate cu debut focal. 18 În plus, cenobamatul este evaluat într-un studiu randomizat, dublu- orb, controlat cu placebo, care evaluează siguranța și eficacitatea acestuia ca terapie adjuvantă la pacienții cu crize tonico-clonice primare generalizate (NCT03678753). 19

Cenobamat a câștigat recent recunoașterea de către organismele de reglementare din domeniul sănătății din Regatul Unit al Marii Britanii şi Germania, având în vedere posibila utilizare în tratamentul crizelor focale rezistente la tratament în epilepsie. Agenția de Reglementare a Medicamentelor și Produselor destinate Îngrijirii Sănătății din Marea Britanie (MHRA) a desemnat cenobamat drept un medicament inovator promițător (PIM). O denumire PIM este o indicație timpurie a faptului că un medicament este un candidat promițător pentru schema de acces precoce la medicamente.

În plus, începând din august 2020, Institutul Federal German pentru Medicamente și Dispozitivele Medicale (BfArM) a confirmat includerea cenobamat pentru tratamentul crizelor focale rezistente la medicamente la adulți în lista sa de programe pentru uz compasional (CPU) în țară timp de un an.

 

INFORMAŢII IMPORTANTE DE SIGURANŢĂ PENTRU ONTOZRY® IN UNIUNEA EUROPEANĂ

ONTOZRY® a fost aprobat în UE pentru tratamentul adjuvant al crizelor convulsive cu debut focal, cu sau fără generalizare secundară, la pacienții adulți cu epilepsie care nu a fost controlată în mod adecvat, în pofida unui     istoric de tratament cu cel puțin 2 medicamente anti-epileptice. Doza inițială recomandată de cenobamat este de 12,5 mg pe zi, ajustată treptat până la doza țintă recomandată de 200 mg pe zi. Pe baza răspunsului clinic, doza poate fi crescută la maximum 400 mg pe zi.

Cenobamat este contraindicat pacienților cu hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți și pacienților cu sindrom QT scurt familial.

 

Despre Studiul 0173

Studiul 017 a fost un studiu multicentric, dublu-orb, randomizat, controlat placebo, de tip doză-răspuns pentru evaluarea siguranței și eficacității cenobamatului ca terapie adjuvantă la adulți (18 până la 70 de ani) cu epilepsie focală necontrolată, în ciuda tratamentului cu 1-3 medicamente anti-epileptice (MAE).

După o perioadă inițială de 8 săptămâni, participanții la studiu au fost randomizați pentru una din cele trei doze de cenobamat (100 mg, 200 mg şi 400 mg o dată pe zi) sau placebo timp de 18 săptămâni (fază de titrare de 6 săptămâni și fază de întreținere de 12 săptămâni). Rezultatele primare au fost reducerea procentuală mediană a crizelor convulsive pe parcursul întregului studiu și o rata de răspuns ≥ 50% (procentul pacienților care au atins o reducere ≥ 50% a crizelor) în timpul fazei de întreținere. Pacienții care au avut opțiunea de a se înscrie într-o extensie deschisă a studiului 017 vor oferi o perspectivă suplimentară asupra eficacității clinice pe termen lung și asupra profilului de siguranță al cenobamatului ca terapie adjuvantă.

 

Referințe

[1]. Epilepsy Alliance Europe. Background information.  https://www.epilepsyallianceeurope.org/about/background/ Last

    accessed 03.12.2020.

[1]. Chen Z et al. JAMA Neurol. 2018 Mar 1;75(3):279-286.

  1. Krauss GL et al. Safety and efficacy of adjunctive cenobamate (YKP3089) in patients with uncontrolled focal seizures: a multicenter, double-blind, randomized, placebo-controlled, dose-response trial. Lancet Neurol. 2020 Apr;19(4):288-289.
  2. Epilepsy: a public health imperative. Geneva: World Health Organization; 2019. Licence: CC BY-NC-SA 3.0 IGO.
  3. ILAE/IBE/WHO. Global Campaign Against Epilepsy: Out of the Shadows. 2003.
  4. Kaiser S, et al. Long-term follow-up of topiramate and lamotrigine: a perspective on quality of life.

      Seizure. 2002;11:356–360.

  1. Engel J. Bringing epilepsy out of the shadows. Neurol. 2003;60(9):1412.
  2. Engel J. Approaches to refractory epilepsy. Ann Indian Acad Neurol. 2014;17(Suppl 1):S12–7.
  3. Cenobamate prescribing information. FDA. Last accessed 20 July, 2020.

     https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2019/212839s000lbl.pdf

  1. Guignet M, Campbell A, White HS, Epilepsia. 2020 Oct 16. doi: 10.1111/epi.16718. Online ahead of print
  2. Nakamura M, et al. Eur J Pharmacol 2019;855:175-182.

1[1]. Sharma R, et al. Eur J Pharmacol 2020;879:173117.

  1. Anderson LL et al., Epilepsia 2014; 55(8):1274-1283.
  2. Piredda SG et al, J Pharmacol Exp Ther. 1985;232(3):741-745.
  3. Stafstrom CE, Epilepsy Curr 2007; 7(1):15-22.
  4. Vreugdenhil M et al., Eur J Neurosci., 2004; 19: 2769-2778.
  5. White HS et al, Epilepsy Res. 1997;28(3):167-79.
  6. Sperling MR, et al. Epilepsia, Feb 2020;61:1099–1108.
  7. Randomized, Double-Blind Study to Evaluate Efficacy and Safety of Cenobamate Adjunctive Therapy in PGTC Seizures

     NCT03678753.

Toate articolele: Știri